7月7日，AI制药领军企业Insilico Medicine宣布，其利用人工智能发现的针对特发性肺纤维化（IPF）的药物已正式进入III期人体临床试验阶段。这一进展标志着AI驱动的药物发现从早期安全评价迈入后期疗效验证的关键阶段，为整个计算药物发现领域树立了重要的实证案例。
疾病背景：IPF——不可逆的肺部“疤痕化”
特发性肺纤维化是一种进行性且致命的肺部疾病，特征为肺组织不明原因的持续瘢痕化（纤维化），导致肺泡壁增厚、弹性丧失，最终使患者呼吸功能不可逆地下降。患者常表现为干咳、活动后气促，确诊后中位生存期仅3-5年。目前临床对IPF的治疗选择极为有限，仅有两种获批药物（吡非尼酮和尼达尼布），它们只能延缓疾病进展，无法逆转纤维化，且伴有明显副作用。因此，医学界对新型治疗手段的需求极为迫切。
“IPF患者面对的不仅是身体的痛苦，更是对未来的绝望。AI加速的新药研发或许能为这些患者带来新的曙光。”——某呼吸医学领域专家
AI制药的效率突破：从靶点到临床
Insilico Medicine的核心竞争力在于其端到端AI药物发现平台Pharma.AI。该平台整合了靶点发现（PandaOmics）、分子生成（Chemistry42）和临床试验预测（InClinico）三大模块，能够从海量生物数据中快速筛选潜在靶点，并生成具有优良药代动力学性质的候选分子。
本次进入III期的药物（代号INS018_055）是Pharma.AI平台第一个完全由AI设计的抗纤维化分子，靶向TRAF2和NCK相互作用激酶（TNIK），该靶点此前并未被广泛认知为IPF的可干预节点。AI平台通过分析大量转录组和蛋白质组数据，识别出TNIK在纤维化发生通路中的关键调控作用。从靶点提出到候选分子进入I期临床试验仅用时约18个月，而传统药物研发这一过程通常需要4-6年。
此前完成的I期和II期临床试验分别验证了该药物的安全性与初步疗效信号。II期试验中，INS018_055在多项IPF相关生物标志物（如血清涎液化糖链抗原-6等）上表现出统计学显著改善，且耐受性良好。基于这些积极数据，公司决定加速推进III期试验。
III期试验的意义：AI制药的“成人礼”
III期临床试验是新药上市前的最后一道关卡，通常需要数千名患者参与，验证药物在真实世界中的有效性和安全性。若INS018_055在III期试验中获得成功，它将成为全球首个完全由AI发现并设计、且通过全流程临床验证的抗纤维化新药，这将为AI制药行业注入巨大信心。
然而，挑战同样存在。IPF患者的异质性高，纤维化进程受多种因素影响。此外，AI预测的靶点和分子在人体中的表现可能与预期存在偏差。历史上，不少具有良好II期数据的药物在III期折戟沉沙，因此Insilico Medicine必须谨慎设计试验方案，包括选择恰当的疗效终点（如肺功能指标FVC的下降速率、疾病进展时间等），并确保患者人群的代表性。
值得关注的是，Insilico Medicine并不是唯一一家推进AI药物进入后期阶段的公司。同期，Recursion Pharmaceuticals、BenevolentAI等公司也有管线进入II/III期。但INS018_055的靶点新颖性使其更具标志性——它证明AI不仅能加速已知靶点的药物开发，还能发现人类尚未认知的疾病生物学新通路。
“AI不是替代实验室的魔术师，而是放大人类认知和探索能力的工具。当我们允许机器学习‘盲点’时，答案往往就在那里。”——Insilico Medicine创始人兼CEO Alex Zhavoronkov
编者按
从2014年成立至今，Insilico Medicine始终站在AI制药的舆论风口浪尖。过去十年间，业界对AI制药的质疑从未停止：AI生成的分子真的能为人治病吗？那些“漂亮的计算机模拟”最终能转化为真实药片吗？INS018_055进入III期，无疑给了所有相信AI制药的人一支强心剂。
但我们也应清醒看到：即便III期成功，药物审批、商业化落地以及后续对大批量患者的长期监测都是巨大挑战。此外，IPF领域近年来竞争激烈，除了传统药企的布局，不少AI制药公司也瞄准了这一适应症。最终决胜的关键，还是临床数据质量和选择性优势。
无论如何，Insilico Medicine的这一步是AI制药从一个概念验证到实际产出的历史性跨越。我们期待III期试验的结果，也希望更多像我一样的科技写作者，能持续记录这场“AI与疾病”的持久战。
本文编译自AI News
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