蒙大拿州“尝试权”新法，绝望父母的最后希望？

克里斯·德沃特正处于绝望之中。他的儿子布罗迪于2023年3月出生，但很快就开始表现出发育迟缓的迹象。德沃特回忆，随着时间推移，布罗迪在语言、运动和协调能力方面不断错过关键的发展里程碑。大约两岁半时，基因检测结果揭开了谜底——布罗迪患有一种罕见的遗传性疾病，目前尚无获批的疗法。

“尝试权”法律：最后的救命稻草？

正是在这样的背景下，蒙大拿州新通过的“尝试权”法律让德沃特看到了微弱的希望。这项法律允许被诊断患有危及生命疾病的患者，在现有治疗手段无效的情况下，使用尚未获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的试验性药物。支持者认为，这给予绝症患者争取最后生存机会的权利，减少官僚程序的阻碍。

德沃特表示：“我们不想放弃布罗迪。如果有一种药物在理论上可能帮助他，我们愿意承担风险。”他已经在联系多家生物技术公司和研究机构，询问是否有可能让布罗迪加入临床试验，或通过“尝试权”渠道获得治疗。

“对于像我们这样的家庭，等待就是一种慢性死亡。我们只希望能有机会，哪怕再渺茫。”——克里斯·德沃特

争议与隐患：安全谁来保障？

然而，“尝试权”法律并非没有争议。许多医学专家和公共卫生人士警告，未经充分临床试验验证的药物可能带来未知的副作用，甚至加速患者的死亡。更重要的是，由于法律豁免了药企在产品未获批准情况下提供药物的某些责任，一些公司反而更愿意将药物提供给患者，而不是通过严谨的临床试验来验证其安全性和有效性。

“这实际上可能损害患者利益，”一位不愿具名的临床药理学家指出，“真正的希望在于研发和科学验证，而非绕过监管。我们需要更多数据，而不是更多的法律特例。”

此外，保险公司通常不会为试验性药物买单，经济负担往往落在家庭肩上。一些患者还需要前往其他州或国家接受治疗，进一步增加了难度。

编者按：希望与风险的天平

“尝试权”法律体现了社会对病痛患者的深切同情，也反映了现行监管体系在面对罕见病时的迟缓与无力。然而，当希望建立在未经证实的产品上时，我们是否在用一个温柔的谎言安抚绝望的心？对于德沃特这样的父亲，每多一天等待，就意味着布罗迪的神经系统可能遭受更多不可逆的损伤。但在鼓励创新与保障安全之间，社会仍需寻找一条更平衡的道路。

目前，FDA依然掌握着药物上市的核心审批权，而“尝试权”法律更多是一种道义上的宣示。对于布罗迪来说，真正的转机或许仍是科研的突破，而非法律的姿态。但至少，德沃特一家选择相信：尝试，总比等待更好。

本文编译自MIT Technology Review